Novos medicamentos para a ELA no mercado "nos próximos 5 anos"

Novos medicamentos para a ELA no mercado "nos próximos 5 anos" - 

O Dia Mundial Esclerose Lateral Amiotrófica assinala-se hoje, 21 de Junho.

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurológica degenerativa, progressiva e rara, sendo a forma mais frequente de Doença do Neurónio Motor (DNM). Estima-se que cerca de 600 a 800 portugueses sofram desta doença cujo dia é assinalado hoje, 21 de Junho. 

Os sintomas a que devemos estar atentos são "redução progressiva da força muscular sem dor, progressiva dificuldade na articulação verbal, e progressiva fadiga respiratória sem causa pulmonar ou cardiológica identificada", afirma o Prof. Mamede de Carvalho, membro do conselho científico da APELA e chefe de Serviço de Neurofisiologia e responsável pela Unidade de Neuromusculares no Centro Hospitalar Lisboa Norte. 

A ELA não afecta os sentidos - visão, olfacto, paladar, audição e tacto - e raramente atinge o funcionamento da bexiga, intestinos ou a capacidade de pensamento e raciocínio.

Em entrevista ao Notícias ao Minuto, o médico frisa que esta é uma doença que demora a diagnosticar por três razões fundamentais. "São consideradas doenças mais frequentes que podem originar o mesmo quadro neurológico; consulta tardia com o neurologista, em geral observação inicial pela ortopedia ou mesmo neurocirurgia; atraso na realização de electromiografia, pelo menos com alguém com experiência nesta doença", refere. 

No caso de Portugal, "ao contrário dos outros países da Europa, não há centros de referência para seguimento da Esclerose Lateral Amiotrófica". "Isto devia visar não um complexo processo de candidatura repleto de análises económicas e outras afins, uma apetência dos serviços, mas tão só o reconhecimento dos locais com maior experiência nesta doença e onde os doentes possam majorar os benefícios de um apoio multidisciplinar". Segundo  o Prof. Mamede de Carvalho, esta é uma doença de muito baixo custo no tratamento, "portanto requer soluções simples".

Já para Fernando Pita, coordenador da Unidade Funcional de Neurologia do Hospital de Cascais, "falta muito, como para todas as doenças crónicas e incapacitantes".

Em termos de apoio domiciliário, "na tentativa de manter pelo máximo de tempo possível a inserção social e familiar dos doentes, com equipas multidisciplinares, promovendo a manutenção da actividade motora possível, mobilização, cuidados respiratórios e de alimentação", refere. Já nas fases mais tardias, será importante "a possibilidade de institucionalização e de cuidados paliativos".

Sensores e algoritmos de inteligência artificial vão permitir monitorizar doença

Ainda segundo Mamede de Carvalho, "novos medicamentos estarão no mercado nos próximos 5 anos", e as formas associadas a mutações especificas "terão um tratamento de precisão para corrigir este defeito" e no futuro, "os sensores e os algoritmos de inteligência artificial vão permitir monitorizar a doença e as suas complicações de forma mais confortável (na sua casa) e eficaz para os doentes". 

A evolução da doença em Portugal "mantém-se estável em termos de incidência e prevalência", considera Fernando Pita, que frisa que a eficácia da terapêutica farmacológica actualmente disponível, "será no máximo marginal".

"As duas grandes intervenções que melhoram a qualidade e a esperança de vida são a alimentação por PEG (um tubo que permite aceder, pela parede abdominal, directamente ao aparelho digestivo) e a VNI (suporte ventilatório não invasivo de uso nocturno). O objectivo último é preservar a qualidade de vida e evitar o sofrimento", revela o especialista em declarações ao Notícias ao Minuto.

 

Fonte:  Site "noticiasaominuto.com" e autor em 21 de Junho de 2022

Farmacêutica americana Alnylam aposta nos ensaios clínicos em Portugal

Farmacêutica americana Alnylam aposta nos ensaios clínicos em Portugal - 

Com um medicamento já aprovado e outros dois em avaliação no Infarmed, a biofarmacêutica de Boston quer “fortalecer” investigação clínica no país, garantindo receitas e acesso à inovação terapêutica.

A biofarmacêutica Alnylam, que há dois anos viu aprovado o primeiro medicamento em Portugal, desenvolvido para o tratamento da chamada “doença do pezinho”, está apostada em “fortalecer a presença no país em termos de investigação clínica”. Em entrevista ao ECO, o director-geral frisa que esta é “uma área essencial para o desenvolvimento das terapêuticas” nesta empresa que se dedica à investigação para fazer chegar moléculas inovadoras ao mercado.

“Nós, equipa local, estamos a tentar junto da casa-mãe reforçar o compromisso com Portugal, [para] podermos ser um dos países que contam. É uma boa parte do meu trabalho. E temos sido bem-sucedidos. Já participámos em cinco ensaios clínicos – quatro deles ainda estão a decorrer – e está tudo a correr tudo bem. A empresa sente que pode confiar e que pode apostar” no país, resume Francisco Nunes, calculando que mais de 50 doentes portugueses já estiveram envolvidos nestes ensaios.

O gestor recorda que os primeiros ensaios arrancaram em 2013, precisamente por essa doença rara também conhecida como Paramiloidose Familiar, pela prevalência que tem em Portugal – cerca de 2.000 dos 10.000 casos na Europa – e que “aí criaram-se as bases para que hoje seja um país que conta”. Nessas investigações têm participado os Centros Hospitalares Universitários (CHU) do Porto e de Lisboa Norte, embora esteja agora a contemplar outros hospitais, como o de Guimarães.

“A empresa tenta ter uma presença de ensaios clínicos em diferentes países. A heterogeneidade das populações que são incluídas é muito importante. A Europa é muito importante no seu todo e Portugal tem cumprido muito bem quando é chamado a participar. Os centros que participaram revelaram-se comprometidos e as coisas correram muito bem”, retracta o responsável da empresa fundada em 2002 por cinco cientistas nos Estados Unidos.

Em 2021 foram apresentados 175 pedidos de ensaios clínicos e o Infarmed autorizou 144, o que coloca Portugal no 17º lugar entre os países da União Europeia. Já no primeiro trimestre deste ano, a autoridade nacional na área do medicamento e produtos de saúde aprovou 39 dos 48 pedidos que recebeu (taxa de 81%), com o tempo médio de decisão a rondar os 44 dias úteis. A maioria destas iniciativas é da indústria farmacêutica, que usa estes ensaios para fins comerciais, sendo cada vez menor o peso relativo dos ensaios académicos, promovidos por estabelecimentos de ensino e de investigação.

O director-geral da Alnylam Portugal lembra que estes ensaios clínicos são “uma fonte importante de rendimento para as unidades hospitalares, uma forma de se capitalizarem porque há um pagamento associado à participação”, além de terem também “acesso antecipado à inovação terapêutica”. Aos hospitais é exigida “uma estrutura que vá além da actividade assistencial normal”, completa Francisco Nunes, com “unidades de investigação clínica capacitadas com médicos, enfermeiros e investigadores que acompanhem os doentes na administração das terapêuticas e na monitorização” dos resultados.

Mais dois medicamentos em lista de espera

Presente em 16 países, a Alnylam diz ser a empresa líder a nível mundial na tradução do RNA de interferência (RNAi) numa nova classe inovadora de medicamentos para doentes que dispõem de opções de tratamento limitadas ou inadequadas. A aprovação do primeiro fármaco RNA interferiu por parte dos reguladores norte-americano (FDA) e europeu (EMA) foi conseguida ao fim de mais de década e meia de trabalho.

No mercado português, depois de ter conseguido a aprovação do Patisiran no primeiro ano da pandemia de Covid-19 — este medicamento de frio, com especificidades na distribuição, está já disponível nos dois centros de referência para tratamento da “doença do pezinho”: CHU Porto e Lisboa Norte –, a multinacional espera concluir a avaliação e a aprovação para comercialização dos fármacos para duas doenças raras genéticas, progressivas e fatais, que “têm, pela primeira vez, uma terapêutica específica que vai à raiz do problema”: para as porfirias hepáticas agudas (Givosiran) e para a hiperoxalúria primária (Lumasiran).

A biofarmacêutica iniciou operações em Portugal e Espanha em Março de 2018, nomeando nessa altura Alicia Folgueira como directora-geral para os dois mercados ibéricos, decidindo, entretanto, reestruturar as operações na Europa. Os Big 5 (Alemanha, França, Reino Unido, Itália e Espanha) passaram a ter organizações independentes; e foi criada uma estrutura interna para os mercados médios, como Portugal, Suíça, Áustria, Holanda, Luxemburgo e Bélgica, que é comandada por um vice-presidente do grupo.

A estrutura portuguesa, liderada por Francisco Nunes, soma actualmente seis colaboradores no quadro, estando metade delas integradas no departamento médico de uma empresa “muito orientada à ciência”. E depois contrata várias empresas nacionais para prestarem apoio externo em várias áreas de especialização, nomeadamente para o acesso ao mercado, na preparação e adaptação dos dossiês de produto para a submissão ao regulador ou na área da contratação pública.

Esta terça-feira, o Governo e a indústria farmacêutica assinaram um acordo que renova o compromisso de sustentabilidade do Serviço Nacional de Saúde (SNS) para este ano, tendo em vista garantir o acesso a medicamentos. Este acordo, que foi assinado em 2016 e já permitiu uma poupança de cerca de 900 milhões de euros ao SNS, foi prorrogado “nos mesmos termos e condições que vigoraram em 2021″, por forma a “continuar a garantir elevados padrões de acessibilidade dos doentes às melhores terapêuticas”, referiu o Ministério da Saúde em comunicado.

 

Fonte:  Site do Jornal "eco.sapo.pt" e autor em 21 de Junho de 2022

Células potenciam reconstrução de órgão essencial do sistema imunológico

Células potenciam reconstrução de órgão essencial do sistema imunológico - 

A descoberta foi feita por investigadores do Instituto de Investigação e Inovação em Saúde da Universidade do Porto.

Investigadores do Instituto de Investigação e Inovação em Saúde da Universidade do Porto (i3S) descobriram um novo subtipo de células no timo que podem potenciar o desenvolvimento de terapias para a reconstrução daquele órgão "fundamental" do sistema imunológico.

Em comunicado, o instituto revela esta segunda-feira que os investigadores descobriram uma "nova população de células" que contribuem para a formação e actividade do timo, órgão "fundamental" do sistema imunológico e onde são formadas as células T. "O timo perde muito cedo a sua capacidade de produzir células T", observa o i3S, lembrando que estas células são fundamentais na resposta a patogénicos e tumores, mas também na prevenção de doenças autoimunes.

Para que se consiga reactivar a produção de células T em pessoas com o sistema imunitário debilitado, torna-se "fulcral" compreender a origem das diferentes células que compõe o microambiente do timo, nomeadamente as células epiteliais, fibroblastos e células endoteliais.

Nesse sentido, os investigadores debruçaram-se sobre este microambiente do timo e identificaram "pela primeira vez" os progenitores que dão origem aos fibroblastos tímicos e que funcionam como uma "rede de suporte" onde as células T crescem.

Citado no comunicado, Pedro Ferreirinha, um dos autores do artigo, esclarece que no timo "predomina uma população com características estaminais" e, posteriormente, a população de fibroblastos é progressivamente substituída por outra população "mais madura e funcional".

"Percebemos que estas populações partilham uma relação de proximidade em termos do seu desenvolvimento, ou seja, os fibroblastos progenitores desaparecem e dão origem a fibroblastos mais diferenciados", refere Ruben Pinheiro, também autor do estudo, acrescentando que isso acontece quando a função tímica começa a atingir o máximo de produção de células T. Tal, salienta o investigador, reforça a ideia de que "ao longo da vida a produção de células T esgota a funcionalidade do microambiente do timo".

Segundo os investigadores, o próximo objectivo passa por perceber se em pessoas imunodeprimidas estes subtipos de células "estão alterados ou não funcionais". Esta descoberta pode vir a potenciar o desenvolvimento de terapias capazes de reconstruir o timo ou regenerar a sua função nos idosos e indivíduos imunossuprimidos.

Quanto a esta possibilidade, o investigador Nuno Alves, que liderou o estudo, salienta que uma das soluções para corrigir a função tímica "passa por regenerar o timo envelhecido" e a outra "por reconstruir artificialmente este órgão" "Para se avançar para a segunda opção é fundamental compreender a origem das diferentes células que compõe o complexo e intrigante microambiente tímico", acrescenta.

 

Fonte:  Site "noticiasaominuto.com" e autor em 20 de Junho de 2022

Parkinson. Cientistas descobrem medicamento seguro para humanos

Parkinson. Cientistas descobrem medicamento seguro para humanos - 

Um grupo de investigadores dos Estados Unidos descobriu que um novo medicamento, designado DNL201, que pode inibir os sintomas de Parkinson, uma doença neurodegenerativa que afecta, sobretudo, o sistema motor, também é seguro para o uso em humanos. 

Os cientistas administram o fármaco a 150 pessoas receberam durante 28 dias. Desses, 122 eram adultos saudáveis e 28 tinham Parkinson. O medicamento terá reduzido significativamente os níveis de enzimas LRRK2 – uma das responsáveis pela doença quando superproduzida – e não mostrou sinais de efeitos secundários.

Até agora, o fármaco só havia sido testado em animais, nos quais foram constatados alguns efeitos nocivos, mas também uma importante redução da produção exacerbada de LRRK2. Assim, para os investigadores, os resultados são promissores. No entanto, serão realizados mais estudos e testes clínicos para determinar se o medicamento também será capaz de retardar o Parkinson em humanos.

Recorde-se que demência é um termo genérico utilizado para designar um conjunto de doenças que se caracterizam por alterações cognitivas que podem estar associadas a perda de memória, alterações da linguagem e desorientação no tempo ou no espaço. Para a maioria não existe tratamento e também não há uma forma definitiva de prevenir a demência. 

A Organização Mundial de Saúde estima que existam 47.5 milhões de pessoas com demência em todo o mundo, número que pode chegar os 75.6 milhões em 2030 e quase triplicar em 2050, para 135.5 milhões.

 

Fonte:  Site "noticiasaominuto.com" e autor em 20 de Junho de 2022

“Decisões sem precedentes”. OMC acorda suspender patentes de vacinas antivírus como o HIV

“Decisões sem precedentes”. OMC acorda suspender patentes de vacinas antivírus como o HIV - 

Terminou esta sexta-feira a 12º Conferência Ministerial da Organização Mundial do Comércio (OMC), com o acordo para suspender um conjunto de patentes de vacinas antivírus, entre as quais contra o HIV.

“Terminámos mais tarde do que o esperado, mas com um pacote de decisões sem precedentes”, disse a directora-geral da OMC, Ngozi Okonjo-Iweala, citada pela Lusa. A responsável garantiu que as medidas “irão mudar a vida das pessoas em todo o mundo” e mostrar que a organização “é capaz de responder às emergências de hoje”.

O acordo para suspender as patentes de vacinas contra o HIV (vírus da imunodeficiência humana), que está em discussão há cerca de 20 meses desde que foi proposto pela Índia e pela África do Sul, também “tornará o acesso a fornecimentos e componentes médicos mais previsível nesta e em futuras pandemias”, explicou.

Após cinco dias de árduas negociações, que forçaram a conferência a ser prolongada por mais de um dia e a cerimónia de encerramento a ser realizada esta madrugada, os 160 países membros chegaram a acordo sobre sete documentos, declarações e acordos. “Há muito tempo que a OMC não alcançava tantos resultados multilaterais”, disse a política nigeriana na cerimónia de encerramento, onde sublinhou que os membros da OMC “mostraram ao mundo que se podem reunir apesar das diferenças políticas para enfrentar os problemas globais”.

Da iniciativa saíram os compromissos de proibir subsídios que apoiem a pesca ilegal e em zonas de sobrecarga, eliminar as restrições à aquisição de ajuda alimentar humanitária pelo Programa Alimentar Mundial (PAM) da ONU e ainda alargar a moratória de isenção de direitos aduaneiros sobre o comércio electrónico global.

 

Fonte: Site da "Netfarma.pt" e autor em 17 de Junho de 2022

Covid-19: Regulador europeu inicia estudo de versão de vacina Pfizer adaptada

Covid-19: Regulador europeu inicia estudo de versão de vacina Pfizer adaptada - 

A Agência Europeia do Medicamento anunciou esta quarta-feira que iniciou o processo de revisão contínua de uma versão da vacina da covid-19 do laboratório Pfizer adaptada a subvariantes da variante Ómicron do coronavírus SARS-CoV-2.

A revisão contínua é uma ferramenta que a EMA (sigla em inglês do regulador europeu) usa para “acelerar a avaliação de dados de um medicamento ou vacina durante uma emergência de saúde pública”, explica a agência em comunicado.

O processo concentrar-se-á inicialmente na química e no controlo relacionados com a produção da vacina. À medida que o laboratório avança no desenvolvimento de uma vacina da covid-19 adaptada, a EMA receberá mais dados, incluindo sobre a resposta imunitária e sobre a eficácia da vacina contra subvariantes da variante Ómicron do SARS-CoV-2 em circulação.

Apesar de os detalhes sobre a vacina adaptada, por exemplo se visará especificamente uma ou mais variantes ou subvariantes do SARS-CoV-2, ainda não estarem definidos, a revisão da EMA focar-se-á inicialmente nos “dados para o componente direccionado para as subvariantes da Ómicron”, consideradas mais contagiosas.

Ao iniciar o processo de revisão contínua de uma vacina adaptada, no caso a produzida pelo consórcio que agrega o laboratório Pfizer e a empresa biotecnológica BioNTech, a EMA poderá avaliar esses dados assim que estiverem disponíveis.

A revisão contínua prosseguirá até que haja dados suficientes para a apresentação por parte do laboratório de um pedido de aprovação. Posto isto, o regulador estará em condições de emitir um parecer.

A EMA esclarece que a composição das vacinas da covid-19 adaptadas “dependerá, em última análise, das recomendações das autoridades de saúde pública e da Organização Mundial da Saúde, bem como das considerações de órgãos reguladores como a EMA e outros membros da Coligação Internacional de Autoridades Reguladoras de Medicamentos”.

A covid-19 é uma doença respiratória causada pelo coronavírus SARS-CoV-2, detectado em 2019 na China e que se disseminou rapidamente pelo mundo, tendo assumido várias variantes e subvariantes.

 

Fonte: Site da "Netfarma.pt" e autor em 15 de Junho de 2022